Pharmafirmen weiten ihr Engagement für Menschen mit
seltenen Krankheiten aus. Darauf machen der Bundesverband
der Pharmazeutischen Industrie (BPI) und der Verband der
forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) anlässlich des
Internationalen Tages der Seltenen Erkrankungen am 28.
Februar 2015 aufmerksam. Allein im vergangenen Jahr wurden
15 neue Medikamente gegen seltene Erkrankungen (sogenannte
Orphan Drugs) zugelassen. Insgesamt wurden seit dem Jahr
2000 schon 116 Orphan Drugs zugelassen. Ein Mehrfaches an
Projekten für weitere solche Medikamente werden derzeit in
Labors und Kliniken durchgeführt. Dies zeigt nach Ansicht
der Verbände den Erfolg der europäischen Orphan-Drug
Verordnung aus dem Jahr 2000.
„Die Verordnung wirkt“, betont BPI-Hauptgeschäftsführer
Henning Fahrenkamp. „Und die steigende Zahl der Orphan Drugs
spricht für die Innovationskraft der pharmazeutischen
Industrie. Doch wir müssen weiter alle Hebel in Gang setzen,
damit noch mehr Patientinnen und Patienten mit seltenen
Erkrankungen therapiert werden können. Wichtig für uns als
Industrie bleibt dabei, dass die Innovationsdynamik nicht
durch erstattungsrechtliche Hürden gefährdet wird.“
„Ebenso muss es gelingen, dass die verfügbaren und kommenden
Therapiemöglichkeiten die Patienten wirklich erreichen“, so
Birgit Fischer, die Hauptgeschäftsführerin des vfa. „Das ist
eins der wichtigsten Anliegen des Aktionsplans, den das
Nationale Aktionsbündis für Menschen mit Seltenen
Erkrankungen 2013 verabschiedet hat. Seine Umsetzung hat
begonnen und kann die Versorgung entscheidend verbessern,
wenn sie nun konsequent fortgeführt wird. Sehr wichtig ist,
dass stationär begonnene Therapien nahtlos ambulant und
wohnortnah weitergeführt werden können. Nahtlos sollte auch
eine vom Kinderarzt begonnene Therapie weitergeführt werden
können, wenn die Patientin oder der Patient erwachsen wird.“
Auf nationaler Ebene haben sich verschiedene Beteiligte
unter Federführung des Bundesgesundheits- und des
-forschungsministeriums sowie des Selbsthilfe-Dachverbands
ACHSE im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen
Erkrankungen (NAMSE) zusammengeschlossen; auch vfa bio und
BPI bringen sich kontinuierlich ein. Als ein Ergebnis wurde
im Jahr 2013 ein Aktionsplan verabschiedet, der zahlreiche
konkrete Maßnahmen zur Verbesserung der Diagnose- und
Behandlungsmöglichkeiten vorsieht und seither umgesetzt
wird.
Der Name täuscht: Seltene Erkrankungen kommen insgesamt
durchaus häufig vor: Rund vier Millionen Menschen leben in
Deutschland mit einem solchen Leiden. Von „seltener
Krankheit“ spricht man in Europa dann, wenn höchstens fünf
von 10.000 Menschen betroffen sind. Der Einzelne steht mit
seiner seltenen Erkrankung häufig allein auf weiter Flur,
Therapiemöglichkeiten sind oft noch gar nicht vorhanden. In
der EU wurde dieses Defizit erkannt und im Jahr 2000 eine
Orphan Drug-Verordnung erlassen, die die Erforschung und
Entwicklung geeigneter Medikamente fördert. So werden
administrative und finanzielle Hilfestellungen für die
Zulassung bei der europäischen Arzneimittelagentur gewährt,
zum Beispiel werden v. a. kleinen Unternehmen Gebühren
erlassen. Vor allem aber erhält der Hersteller bestimmte
Exklusivrechte für sein Arzneimittel. Auf diese Weise kann
die Industrie Arzneimittel entwickeln, deren Erforschung
ansonsten aufgrund der geringen Anzahl an Betroffenen nicht
wirtschaftlich darstellbar wäre.
Weitere Informationen:
* Was mit dem Orphan Drug-Status für ein Medikament
verbunden ist, erläutert: http://tinyurl.com/oeosp7z
* Eine Liste aller zugelassenen Medikamente gegen seltene
Krankheiten, deren Orphan Drug-Status noch gegeben oder
bereits abgelaufen ist, findet sich unter:
http://www.vfa.de/orphans
* Broschüre und Kernforderungen des BPI zu seltenen
Krankheiten:
http://tinyurl.com/nrdgjrp
* Weitere Informationen zu seltenen Krankheiten:
http://tinyurl.com/pknspq3